作者:admin 閱讀:147次 時間:2026-01-27 11:08:00
阿爾茨海默?。?/span>AD）俗稱 “老年癡呆癥”，是一種隱匿起病、持續(xù)進展的神經退行性疾病，正不斷侵蝕患者的認知與尊嚴。早期近事記憶減退、迷路，中期邏輯崩塌、人格改變，晚期喪失語言能力、臥床不起，最終因并發(fā)癥離世，給患者和家庭帶來沉重負擔。
長期以來，臨床治療僅能 “緩解癥狀”，無法逆轉神經元損傷與腦萎縮，AD 曾被視為 “不可逆轉” 的絕癥。而《自然?醫(yī)學》刊登的 2a 期臨床試驗結果帶來突破 —— 間充質干細胞（MSCs）療法讓腦萎縮速度減緩近 50%，認知功能也顯著改善。
49 名 AD 患者分劑量驗證干細胞療效
這項由 Brian G. Rash 團隊開展的隨機雙盲安慰劑對照試驗，堪稱 AD 治療領域的里程碑式研究。試驗納入 49 名輕度 AD 患者，采用源自年輕健康成人骨髓的異體間充質干細胞藥物 laromestrocel，分劑量進行 4 個月治療并隨訪 39 周，最終交出了令人振奮的答卷。
· 安慰劑組：每月靜脈輸注安慰劑，持續(xù) 4 個月；
· 小劑量組：初始輸注 2500 萬個 MSCs，后續(xù) 3 個月輸注安慰劑；
· 中等劑量組：每月輸注 2500 萬個 MSCs，持續(xù) 4 個月；
· 高劑量組：每月輸注 1 億個 MSCs，持續(xù) 4 個月。
三大核心療效：數據打破 “不可逆轉” 魔咒
· 腦萎縮顯著減速：全腦體積減少速率整體減緩 48.4%（中等劑量組達 57%），海馬體萎縮速度降低 61.9%，顳葉皮層萎縮減少 72%，有效延緩腦組織不可逆損傷；
· 認知功能穩(wěn)步改善：中高劑量組在 MoCA、MMSE-2 等權威評估中評分顯著提升，部分患者自理能力評分提高 5.3 分，減輕家庭照護負擔；
· 神經炎癥有效抑制：治療組炎癥標志物水平下降，切斷神經炎癥對神經元的持續(xù)損傷，從根源延緩 AD 進展。
值得一提的是，無嚴重不良反應，治療組與安慰劑組不良事件發(fā)生率持平，且未出現 AD 治療中致多款藥物研發(fā)終止的關鍵風險（ARIA），充分證實干細胞療法在輕度 AD 患者中安全可靠。
多機制協(xié)同：干細胞為何能攻克 AD？
laromestrocel 的突破并非偶然，近年來多項臨床研究持續(xù)驗證了間充質干細胞治療 AD 的潛力：
2015年《Alzheimer’s & Dementia》雜志曾報道，9例輕度至中度AD患者接受立體定向腦注射間充質干細胞后，24個月隨訪中無1例出現嚴重不良反應，海馬體體積較治療前略有增加——這是傳統(tǒng)藥物從未實現的“腦體積保護”。
· 神經保護：分泌血管內皮生長因子（VEGF）、腦源性神經營養(yǎng)因子（BDNF）等關鍵因子，挽救受損神經元，促進神經再生，減少突觸丟失；
· 抗炎調節(jié)：抑制小膠質細胞、星形膠質細胞過度激活，平息神經炎癥風暴，減少 β 淀粉樣蛋白（Aβ）聚集和 Tau 蛋白纏結帶來的損傷；
· 微環(huán)境修復：優(yōu)化大腦局部代謝環(huán)境，改善腦組織供血，為殘存神經元提供適宜的生存條件，延緩腦萎縮進程。
值得一提的是，干細胞的潛力還延伸至其他神經退行性疾病。復旦大學熊曼研究組的研究證實，3D 培養(yǎng)的人源干細胞可分化為功能性神經元，成功整合入亨廷頓病模型小鼠的神經環(huán)路，顯著改善其運動功能障礙，為這類疾病的治療提供了新方向。
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